Progrès récents dans le traitement de la thrombocytopénie
Les plaquettes ou thrombocytes font partie des composants qui circulent dans le sang. Ces éléments se forment dans la moelle osseuse, à partir d’une grosse cellule : le mégacaryocyte. De là, ils sont libérés dans la circulation sanguine, où ils aident à arrêter le saignement. Dans cet article, nous aborderons le traitement de la thrombocytopénie, une condition dans laquelle la concentration de plaquettes est diminuée.
Pourquoi le nombre de thrombocytes est-il important ?
La fonction principale des plaquettes est de participer à l’hémostase, c’est-à-dire à la coagulation. Elles le font en permettant aux thrombocytes de se lier aux autres, en adhérant au vaisseau sanguin lésé.
De cette façon, un caillot se forme qui empêche le sang de s’échapper. C’est pourquoi la concentration plaquettaire doit rester dans une fourchette établie et normale.
Un excès de ces éléments dans la circulation est un facteur de risque de survenue d’un événement thrombotique. À l’inverse, une diminution du nombre de plaquettes entraîne une plus grande vulnérabilité aux saignements. Ce risque augmente d’autant plus que le nombre de plaquettes dans le sang est faible.
Lire aussi : La coagulation : en quoi consiste ce processus ?
Qu’est-ce que la thrombocytopénie ?
Bien que la limite inférieure de la concentration plaquettaire se situe généralement autour de 150 x 109 plaquettes/L, la thrombocytopénie est considérée comme inférieure à 100 x 109 plaquettes/L. Ou ce qui revient au même : moins de 150 000 plaquettes par microlitre de sang.
Il existe plusieurs conditions qui provoquent une faible numération plaquettaire. Cependant, la plus fréquente résulte d’une affection d’origine auto-immune.
C’est pour cette raison que le terme thrombocytopénie est utilisé presque comme synonyme de thrombocytopénie immunitaire. Ce trouble hématologique était connu sous le nom de purpura thrombocytopénique idiopathique (PTI), mais ce nom n’est actuellement pas recommandé, car de nombreux patients ne présentent pas le saignement cutané caractéristique : le purpura.
Même ainsi, l’acronyme PTI est toujours utilisé.
D’autre part, les mécanismes impliqués dans la production de ce trouble sanguin sont si divers qu’il n’y a pas de consensus pour expliquer la physiopathologie qui le provoque. Les manifestations cliniques des patients atteints de thrombocytopénie confirment la grande variabilité des facteurs impliqués.
Traitement de la thrombocytopénie
Dans la plupart des cas, les patients présentent peu de symptômes et ceux-ci sont généralement légers à modérés. Pour cette raison, il est recommandé d’individualiser le traitement de la thrombocytopénie. De plus, la concentration plaquettaire ne doit pas être le seul facteur pris en considération.
En revanche, il existe un consensus général sur les objectifs proposés avec les différentes options d’approche disponibles. L’objectif principal est de diminuer le risque de saignement en augmentant le nombre de plaquettes. Cependant, différentes études insistent sur le fait qu’aucune tentative ne devrait être faite pour ramener cette valeur à des limites normales.
Une telle conduite serait un exploit non seulement inutile, mais préjudiciable au patient. Étant donné que la qualité de vie est également considérée comme un facteur important dans le traitement de la thrombocytopénie. Et les effets indésirables ne peuvent pas l’emporter sur les avantages potentiels offerts par le médicament.
Par conséquent, la thérapie doit non seulement signifier une amélioration des symptômes et une diminution du risque de saignement pour le patient, mais doit également tenir compte du profil de sécurité des substances utilisées pour gérer le tableau clinique.
Thérapie conventionnelle : un traitement obsolète de la thrombocytopénie ?
Les premières tentatives de contrôle de la thrombocytopénie visaient à supprimer le système immunitaire. De cette manière, les mécanismes impliqués dans la destruction accrue des thrombocytes observés dans le PTI ont été altérés. Cependant, cette approche place le patient dans une position très vulnérable, car elle augmente le risque d’infection.
Dans les directives thérapeutiques conventionnelles, on retrouve les suivantes :
- Corticostéroïdes.
- Immunoglobuline humaine.
- Immunosuppresseurs.
De même, des agents chimiothérapeutiques et antibactériens sont également utilisés. La splénectomie (chirurgie pour enlever la rate) est la dernière mesure disponible.
Lire aussi : Comment traiter les maladies auto-immunes ?
Quelles options sont actuellement disponibles ?
L’immunosuppression n’étant pas un traitement idéal en raison du risque élevé d’infection, divers chercheurs ont recherché d’autres molécules, dans le but de parvenir à une thérapie plus sûre. Ces axes de recherche sont en cours depuis plus d’une décennie.
La pandémie de COVID-19 a mis la pression sur la recherche de traitements efficaces avec des profils de sécurité améliorés par rapport aux thérapies immunosuppressives. La raison de ce procès est claire : un système immunitaire affaibli est un facteur de risque de déclenchement d’infections graves au COVID.
C’est pourquoi la recherche cherche des molécules spécifiques pouvant interagir avec certains des mécanismes impliqués dans la thrombocytopénie immunitaire. Pour cela, il est primordial d’avoir une compréhension plus large de ces mécanismes.
Agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine
Deux molécules sont utilisées pour traiter la thrombocytopénie : le romiplostim et l’eltrombopag. Le but de ces médicaments est de stimuler la moelle osseuse pour produire un plus grand nombre de plaquettes. Jusqu’à présent, ils se sont révélés efficaces et sûrs.
Malgré ces résultats, son utilisation n’est justifiée que dans les cas où la thrombocytopénie persiste après le début du traitement par les thérapies conventionnelles. Pour cette raison, ces molécules sont considérées comme des agents de seconde ligne.
Pour obtenir une plus grande acceptation par la communauté médicale, des recherches plus approfondies sont nécessaires pour fournir plus d’informations sur le profil de sécurité des molécules.
Inhibiteur de la tyrosine kinase (SYK)
Une autre option de traitement de la thrombocytopénie immunitaire est le fostamatinib, une molécule qui empêche la destruction des plaquettes par le système immunitaire. Cette thérapie est administrée par voie orale et a montré une bonne tolérance par les patients, après sa récente approbation.
La réponse est positive, en particulier pour certaines personnes ayant des antécédents de thérapies conventionnelles inefficaces. En revanche, les effets indésirables décrits sont généralement légers à modérés. Parmi eux, l’hypertension artérielle et la diarrhée.
À la recherche d’un traitement contre la thrombocytopénie : regard vers l’avenir
Enfin, il existe de nouveaux prototypes de traitement qui sont à diverses phases de recherche clinique. Certains d’entre eux ont montré des résultats encourageants, mais avec la mise en garde que les études incluent de petits groupes de patients. C’est pour cette raison que tant les traitements les plus anciens que les nouvelles propositions thérapeutiques doivent être soigneusement évalués.
De même, toutes ces investigations ont été possibles grâce à une meilleure compréhension des mécanismes impliqués dans la thrombocytopénie. Par conséquent, obtenir des thérapies plus efficaces et plus sûres semble être une possibilité proche.
Toutes les sources citées ont été examinées en profondeur par notre équipe pour garantir leur qualité, leur fiabilité, leur actualité et leur validité. La bibliographie de cet article a été considérée comme fiable et précise sur le plan académique ou scientifique
- Bidika, E., Fayyaz, H., Salib, M., Memon, A. N., Gowda, A. S., Rallabhandi, B., & Cancarevic, I. (2020). Romiplostim and eltrombopag in immune thrombocytopenia as a second-line treatment. Cureus, 12(8).
- Cabrera, F., Bressan, V., Lucero, P., Gutiérrez, I., Salvano, M., Gazzani, F. (2022). Trombocitopenia inmune primaria: reporte de casos no respondedores al tratamiento, Revista Método Investigación Aplicada a las Ciencias Biológicas, 7 (1), 37 – 41.
- Domarus, A., Farreras, P., Rozman, C., Cardelach, F., Nicolás, J., Cervera, R. Farreras Rozman. Medicina Interna (2020). Elsevier. 19na Edición.
- Donato, H., Bacciedoni, V., Rapetti, M., Lavergne, M., Rossi, N., Cedola, A. (2019). Trombocitopenia inmune. Guía de diagnóstico y tratamiento. Archivos Argentinos de Pediatría. 116 (Suplemento 6), S243 – S254.
- Fernández, S., González, J., Gálvez, E., Zubicarav, J., Sevilla, J., Sebastián, E. (2021). Manejo de la trombocitopenia inmune primaria. Comparación de dos cohortes históricas. Anales de Pediatría. 95, 86 – 92.
- Kessler, C. New strategies for the treatment of immune thrombocytopenia (2022). Clinical Advances in Hematology and Oncology. 20 (3). 151 – 153.
- Markham, A. (2018). Fostamatinib: first global approval. Drugs, 78, 959-963.
- Monteagudo, E., Astigarraga, I., Cervera, A., Dasí, M., Sastre, A., Berrueco, R., Dapena, J. (2019). Protocolo de estudio y tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria: PTI-2018. Anales de Pediatría. 91 (2), 127.e1 – 127.e10.
- Provan, D., Semple, J. Recent advances in the mecanisms and treatment of immune thrombocytopenia (2022). eBioMedicine Part of The Lancet Discovery Science. 76.