Thérapie génique pour soigner la surdité de naissance

25 juillet 2020
La thérapie génique vise à fournir des gènes qui corrigent ou remplacent les fonctions des autres gènes défectueux, et dont la présence conduit au développement de maladies.

La thérapie génique pourrait être la solution à la surdité de naissance. En effet, cette thérapie remplacerait l’utilisation d’implants cochléaires. Les résultats de certaines études sur les animaux ont apporté des preuves positives.

Mais avant toute chose, que savons-nous de la thérapie génique ? Et de la surdité de naissance ? Il est important de comprendre ces deux concepts afin de mieux saisir ce nouveau traitement pour soigner cette maladie.

Thérapie génique : un nouveau domaine de la médecine

Ensemble de gènes.

“La thérapie génique a pour but de remplacer les gènes défectueux à l’origine des maladies héréditaires.”

Les traitements basés sur le génome humain sont en plein essor dans la guérison de certaines maladies telles que le cancer. Ce type de thérapie consiste à introduire des gènes pour combattre les altérations du génome qui entraînent des maladies.

Un gène est une portion de l’ADN qui contient les informations nécessaires pour synthétiser une protéine concrète de l’organisme. Ces parties de l’ADN peuvent subir des changements, autrement dit des mutations, et coder ainsi des protéines défectueuses. Dans de nombreux cas, cela se traduit par l’apparition de maladies. Par conséquent, la thérapie génique cherche à corriger des gènes défectueux.

Toutefois, bien que les tests de thérapie génique aient avancé rapidement chez les êtres humains, de nombreuses questions restent en suspend. Par exemple, on se demande si les gènes thérapeutiques eux-mêmes peuvent provoquer des maladies, quelles sont leurs limites éthiques ?

En quoi consiste la surdité de naissance ?

La surdité congénitale est une perte d’audition (totale ou partielle). En d’autres termes, il s’agit d’une incapacité à entendre dès la naissance. Par ailleurs, elle est héréditaire. C’est une déficience auditive si grave que l’enfant est incapable de traiter les informations linguistiques à travers son oreille, avec ou sans amplification.

80 % des surdités infantiles sont présentes dès la naissance. La plupart des enfants sourds naissent au sein de familles qui entendent normalement.

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Traitements actuels pour la surdité de naissance

Anatomie de l'oreille interne.

“Grâce aux appareils auditifs et aux implants cochléaires, de nombreux problèmes de surdité ont été résolus au sein de la population.”

Actuellement, les bébés qui présentent ce type de surdité ont besoin d’appareils auditifs. Ou, dans les cas où ils ne fonctionnent pas, d’une opération chirurgicale. Il s’agit de dispositifs placés dans l’oreille et capables de transformer les ondes électriques en ondes sonores. Grâce à une bande circulaire et réglable sur la tête, ils sont fixés aux oreilles pour la réception du son.

L’amplification avec l’aide auditive doit commencer le plus tôt possible une fois le diagnostic effectué. Lorsque l’amélioration souhaitée ne fonctionne pas avec cette méthode, un implant cochléaire peut être nécessaire.

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La thérapie génique et la surdité de naissance

Grâce aux avancées de la médecine, les chercheurs se demandent s’il serait possible d’appliquer des traitements géniques qui traiteraient la surdité d’un point de vue complètement différent. Sans la nécessité d’implants cochléaires ou d’appareils auditifs. Cependant, ces techniques sont encore à l’étude chez les animaux.

Les résultats de deux enquêtes dans lesquelles la thérapie génique a été appliquée ont été publiés. Ils semblent avoir donné des données intéressantes pour le traitement des problèmes d’audition.

Ces deux recherches concernent les maladies auditives d’origine exclusivement génétique. Cette altération affecte plus de 125 millions de personnes dans le monde actuellement.

Par ailleurs, la difficulté du traitement est due au fait que l’on utilise des virus pour introduire les gènes. Le risque est donc que ces micro-organismes parviennent à pénétrer les cellules de l’oreille.

L’un des articles publiés explique comment un gène produisant une protéine fluorescente a été introduit dans les cellules d’une oreille de souris, en utilisant une variante synthétique d’un virus. D’autre part, aucun effet secondaire n’a été mentionné face à ce type de traitement. Ce qui ajoute une certaine valeur au résultat.

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