Un nouveau traitement parvient à éradiquer le cancer chez une jeune fille de 13 ans

La thérapie d'édition de bases, découverte il y a moins de 10 ans, a été utilisée avec succès chez une enfant en Angleterre. Aujourd'hui, la jeune fille n'a pas de traces du cancer dans son corps.
Un nouveau traitement parvient à éradiquer le cancer chez une jeune fille de 13 ans
Leonardo Biolatto

Rédigé et vérifié par le médecin Leonardo Biolatto.

Dernière mise à jour : 24 décembre, 2022

L’idée d’un traitement pour éradiquer le cancer semble miraculeuse. Cependant, la science a suffisamment avancé pour trouver des voies alternatives aux approches conventionnelles.

C’est ce qu’a montré Alyssa. Cette jeune fille anglaise de 13 ans a été traitée avec une méthode utilisée pour la première fois chez des patients atteints de cancer. À ce jour, comme l’a rapporté le Great Ormond Street Hospital for Children, elle ne souffre plus de cette leucémie aiguë lymphoblastique potentiellement mortelle.

Sa mère n’arrive pas à croire que sa fille a repris une vie normale. Et cela, grâce
a la thérapie d’édition de base, qui n’existe que depuis quelques années parmi les scientifiques.

À la fin de l’année dernière, nous pensions que ce serait le dernier Noël que nous allions passer avec elle. Et bien, en janvier, quand elle a eu 13 ans, je n’ai fait que pleurer.

~ Kiona, la mère d'Alyssa ~

Quelle était la maladie d’Alyssa ?

La leucémie aiguë lymphoïde ou leucémie aiguë lymphoblastique est une tumeur maligne des globules blancs. Elle se développe très rapidement et peut être mortelle en quelques mois.

Elle a tendance à commencer dans la moelle osseuse, où les lymphocytes (un type de globule blanc) se reproduisent de manière incontrôlable. De là, ces derniers passent dans le sang et atteignent d’autres organes, prolongeant ainsi leur reproduction excessive. On peut ainsi les trouver dans le foie, dans les ganglions lymphatiques, dans la rate et même dans le système nerveux central.

Les statistiques indiquent que cette leucémie est plus fréquente chez les enfants de moins de 5 ans. Il y a un autre pic de présentation chez les plus de 50 ans. Malgré tout, 60 % des cas sont diagnostiqués chez des nourrissons.

Le risque de développer une leucémie aiguë lymphoblastique est estimé à 1 sur 1 000, avec une probabilité plus élevée chez les femmes que chez les hommes. Bien que les enfants soient diagnostiqués plus souvent, le pronostic est meilleur chez les adultes.

Alyssa a été traitée selon le protocole standard. Elle a reçu une chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse. Mais sa réponse a été médiocre et il n’y avait aucune perspective de rémission de la maladie.

Le nouveau traitement pour soigner son cancer est apparu comme la dernière option. Des chercheurs menant des expériences avec la thérapie d’édition de base ont proposé à sa famille de participer à un essai clinique.

C’était la première fois que cette thérapie serait testée sur des humains. Alyssa a accepté et le résultat a été plus que réjouissant.

Globules blancs.
Les globules blancs sont de différents types. Les lymphocytes sont ceux qui ont été altérés dans le corps d’Alyssa.



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Comment fonctionne ce nouveau traitement pour éradiquer le cancer ?

La thérapie d’édition de base est basée sur la composition de l’acide désoxyribonucléique ou de l’ADN. Il y a l’information génétique qui code notre fonctionnement et essence.

Les scientifiques ont réussi à trouver ce code, qui est composé de nucléotides. La combinaison des différents nucléotides (qui seraient comme des lettres) formerait des instructions naturelles (qui seraient des mots).

Modifier une lettre (un nucléotide), c’est changer le mot et, par conséquent, changer les instructions avec lesquelles l’organisme est gouverné. La thérapie d’édition de base fabrique ces instructions à volonté, pour guider les processus cellulaires en fonction de ce que les scientifiques veulent qu’une cellule fasse.

Mais ce n’est pas aussi facile que de le dire. Pour changer un nucléotide, une technologie spécifique est nécessaire. Ce nouveau traitement  ne s’est pas concrétisé en une, mais en plusieurs étapes :

  1. Une personne a donné des lymphocytes qui ont été modifiés avec une thérapie d’édition de base pour que le corps d’Alyssa ne les attaque pas.
  2. Ces lymphocytes donnés ont de nouveau été modifiés afin qu’ils ne s’attaquent pas les uns les autres, ce qui est très courant chez les donneurs de globules blancs.
  3. Une autre modification a été générée pour que les cellules données restent invisibles aux traitements anticancéreux.
  4. Enfin, la dernière modification de base a consisté à faire en sorte que les lymphocytes donnés attaquent les lymphocytes malins d’Alyssa et les tuent.



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Rétablir le système immunitaire

Une fois que les cellules modifiées sont entrées dans le corps d’Alyssa et ont détruit le cancer, une autre greffe de moelle osseuse a dû être organisée. Son système immunitaire a ainsi été restauré.

Le processus n’a pas été facile non plus. Alyssa a été exposée à de graves infections pendant 4 mois à l’hôpital. Elle recevait peu de visiteurs ; son frère ne pouvait même pas s’approcher d’elle, puisqu’il fréquentait l’école et pouvait être porteur de microbes.

Aujourd’hui, il n’y a aucune trace de leucémie dans le corps de la jeune fille et, bien qu’elle continue de subir des contrôles réguliers, on suppose que le nouveau traitement pour éradiquer le cancer est porteur de promesses concrètes pour de nombreux autres patients. Notamment pour les enfants atteints de cette même maladie qui ne répondent pas bien au traitement conventionnel.

Enfant atteint d'un cancer sous traitement.
Certains enfants ne répondent pas bien aux thérapies conventionnelles, ces derniers pourraient donc bénéficier de l’édition de base.

Quel est l’avenir de la thérapie d’édition de base ?

Nous ne serions pas seulement face à un nouveau traitement pour éradiquer le cancer. La thérapie d’édition de base est récente et différentes investigations sont menées à travers le monde pour lui trouver des applications cliniques.

L’une des plus pertinentes est peut-être celle qui vise la drépanocytose. Puisque cette pathologie répond à une cause d’échec génétique, la correction des nucléotides défectueux serait .

Les médicaments génétiques pourraient également être adaptés au patient. Cela impliquerait la production d’une pilule adaptée à la personne qui le recevra. Celle-ci traiterait la maladie sans produire d’effets indésirables.

Il se profile comme l’avenir de la médecine personnalisée.

Pour l’instant, dans un avenir immédiat, le Great Ormond Street Hospital for Children a signalé qu’il comptait 10 autres patients atteints d’une maladie similaire à celle d’Alyssa. Ils seront les prochains à recevoir ce nouveau traitement.

Il s’agit de notre ingénierie cellulaire la plus sophistiquée à ce jour et ouvre la voie à d’autres nouveaux traitements et, finalement, à un avenir meilleur pour les enfants malades.

~ Waseem Qasim, immunologiste ~
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